Avalglucosidase alfa-Behandlung —
Bei Avalglucosidase alfa handelt es sich um ein relativ neues Arzneimittel für Morbus Pompe-Betroffene. Die Pompe-Krankheit ist eine seltene, erbliche Krankheit, bei der sich zu viel Zucker (Glykogen) in den Muskeln ansammelt. Das passiert, weil der Körper ein bestimmtes Enzym (Säure-alpha-Glucosidase) nicht in ausreichender Menge produziert. Avalglucosidase alfa er-setzt das fehlende Enzym und hilft, den überschüssigen Zucker abzubauen.
Anwendungsgebiete einer Avalglucosidase alfa-Behandlung
Avalglucosidase alfa ist nur für die Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit Morbus Pompe zugelassen. Die erste erwachsene Patientin der Schweiz wurde bei uns seit 2022 mit diesem Medikament behandelt. Ab 01.01.2023 ist Avalglucosidase alfa auch als Pflichtleistung bei den Krankenkassen hinterlegt. Diese Behandlung ist Kliniken und Zentren mit besonderer Erfahrung im Bereich neuromuskulärer Erkrankungen vorbehalten. Avalglucosidase alfa ist eine Enzym-Ersatz-Therapie, d.h., dass ein wegen eines Gendefekts mangelhaftes Protein für den Zuckerstoffwechsel der Muskulatur mit der Therapie zumindest teilweise ersetzt bzw. ausgeglichen wird.
Ablauf einer Avalglucosidase alfa-Behandlung
Avalglucosidase alfa wird intravenös verabreicht alle zwei Wochen. Die Behandlung muss langfristig durchgeführt werden, da es sich um eine chronische Erkrankung handelt, die kontinuierlich therapiert werden muss. Regelmässige Erhebungen des körperlichen Zustandes alle sechs Monate sind notwendig, genauso wie die Bereitstellung der erhobenen Daten in einer anonymen Datenbank.
Wirksamkeit einer Avalglucosidase alfa-Behandlung
In klinischen Studien hat sich Avalglucosidase alfa als wirksam darin erwiesen, den Glykogenabbau in den Zellen zu fördern und die Muskelfunktion zu verbessern oder zumindest zu stabilisieren. Es handelt sich bei Avalglucosidase alfa um eine Weiterentwicklung von älteren Enzymersatztherapien mit dem fast namensgleichen Alglucosidase alfa mit einem leicht besseren Effekt auf diverse Funktionen, wie beispielsweise die Kraftentwicklung und Gehstrecke.
Häufige Fragen
Wie schnell wirkt Avalglucosidase alfa?
Die Wirkung von Avalglucosidase alfa zeigt sich nicht sofort. Es kann einige Wochen bis Monate dauern, bis Verbesserungen der Muskelfunktion spürbar sind, da es sich um eine langfristige Therapie handelt.
Kann Avalglucosidase alfa die Pompe-Krankheit heilen?
Nein, Avalglucosidase alfa kann die Pompe-Krankheit nicht heilen. Es hilft jedoch, das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen und die Symptome zu lindern, indem es das fehlende Enzym ersetzt.
Wie unterscheidet sich Avalglucosidase alfa von anderen Behandlungen?
Avalglucosidase alfa ist eine neuere Enzymersatztherapie im Vergleich zu älteren Behandlungen wie Alglucosidase alfa (Myozyme). Es wurde entwickelt, um die Aufnahme des Enzyms in die Muskeln zu verbessern und eine effektivere Behandlung der Pompe-Krankheit zu ermöglichen.
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