Risdiplam-Therapie —
Risdiplam ist ein neuartiges Medikament zur Behandlung von spinaler Muskelatrophie (SMA), einer genetischen Erkrankung, die zu Muskelschwund und -schwäche führt. Die Gabe von Risdiplam zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie ist speziell zertifizierten Zentren vorbehalten. In der Ostschweiz ist dies das Muskelzentrum/ALS Clinic von HOCH Health Ostschweiz.
Anwendungsgebiete einer Risdiplam-Therapie
Risdiplam ist für die Behandlung von SMA bei Patientinnen und Patienten ab 2 Monaten zugelassen, unabhängig vom SMA-Typ. Es kann sowohl bei Neugeborenen als auch bei älteren Patientinnen und Patienten eingesetzt werden.
Ablauf einer Risdiplam-Therapie
Risdiplam wird täglich oral in Form einer Lösung eingenommen. Die Menge ist abhängig vom Körpergewicht, sofern dieses unter 20kg liegt. Regelmässige Erhebungen der körperlichen Fähigkeiten sind notwendig, die jeweils durch die Ärztinnen und Ärzte sowie die speziell geschulte Physiotherapie/Ergotherapie durchgeführt werden. Es ist notwendig, dass auf Basis dieser Daten regelmässig Kostengutsprache-Gesuche gestellt werden.
Wirksamkeit einer Risdiplam-Therapie
Bei diesem Medikament konnte eine positive Wirkung auf den Krankheitsverlauf von betroffenen Kindern mit spinaler Muskelatrophie belegt werden. Auch bei älteren Kindern und Erwachsenen deutet die Datenlage ebenfalls auf einen positiven Effekt hin. Funktionen können länger erhalten und in einigen Fällen in einem gewissen Umfang verbessert werden. Dies war auch bei der Verwendung bei Erwachsenen erkennbar, wenn auch nicht so eindrücklich wie bei Kin-dern.
Häufige Fragen
Wie wird Risdiplam verabreicht?
Risdiplam wird oral als Lösung eingenommen. Die Einnahme erfolgt einmal täglich, was die Behandlung im Vergleich zu intrathekalen Injektionen, wie sie bei anderen Therapien wie Nusinersen erforderlich sind, weniger invasiv und einfacher macht. Die Lösung muss jedoch gekühlt aufbewahrt werden.
Wie lange dauert die Behandlung mit Risdiplam?
Die Behandlung mit Risdiplam ist langfristig angelegt. Patientinnen und Patienten müssen das Medikament täglich einnehmen und die Therapie sollte fortgesetzt werden, um den Nutzen zu maximieren und das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen. Regelmässige Kontrollen durch Ärztinnen und Ärzte sowie in der Physiotherapie sind wichtig, um den Fortschritt der Therapie zu überwachen.
Wie schnell kann ich mit Verbesserungen rechnen?
Die Reaktion auf die Behandlung kann von Person zu Person variieren. Einige Patientinnen oder Patienten zeigen innerhalb von Wochen bis Monaten Fortschritte in ihren motorischen Fähigkeiten, während andere möglicherweise längere Zeit benötigen, um Verbesserungen zu bemerken. Meist ist dies während den ersten 1-2 Jahren nach Behandlungsbeginn der Fall.
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Krankheitsbilder
Diese Behandlungsmethode kann bei folgenden Krankheitsbildern in Betracht gezogen werden.