Tofersen-Therapie —
Die Tofersen-Therapie ist eine neue Behandlung für Menschen, die an genetisch bedingter amyotropher Lateralsklerose (ALS) leiden. Tofersen ist ein innovatives Medikament, das darauf abzielt, genetische Informationen im Körper von ALS-Betroffenen zu beeinflussen.
Anwendungsgebiete einer Tofersen-Therapie
Die Substanz Tofersen ist aktuell in einem speziellen Programm von Biogen für ausgewählte Patientinnen und Patienten mit amyotropher Lateralsklerose verfügbar, welche eine nachgewiesene Mutation im SOD1-Gen aufweisen. Etwa 2 % der ALS-Fälle werden durch Mutationen im SOD1-Gen verursacht.
Ablauf einer Tofersen-Therapie
Bei der Therapie mit Tofersen erfolgt monatlich eine Injektion mittels Lumbalpunktion in den Rückenmarkskanal, um eine direkte Wirkung auf das zentrale Nervensystem zu erzielen. Es handelt sich hierbei um ein etabliertes Vorgehen, welches bereits bei der Nusinersen-Therapie bei spinalen Muskelatrophien so umgesetzt wird.
Wirksamkeit der Tofersen-Therapie
Tofersen wurde entwickelt, um die Menge des schädlichen Proteins, das durch das SOD1-Gen bei einigen ALS-Patientinnen und -Patienten entsteht, zu senken. Das Ziel ist, das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen und die Schädigung der Nervenzellen zu verringern. Studien haben gezeigt, dass Tofersen die Menge dieses Proteins und bestimmte Anzeichen von Nervenschäden senken kann. Obwohl nicht alle Patientinnen und Patienten eine starke Verbesserung ihrer Symptome erleben, hat sich gezeigt, dass die Therapie bei einigen das Fortschreiten der ALS verzögert und möglicherweise die Lebensqualität verbessert.
Häufige Fragen
Kann die Tofersen-Therapie ALS heilen?
Nein, Tofersen kann ALS nicht heilen. Die Therapie zielt darauf ab, das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen, indem sie die Menge des schädlichen SOD1-Proteins reduziert.
Wie lange dauert eine Tofersen-Behandlung?
Die Therapie erfordert regelmässige Injektionen. Zu Beginn der Behandlung gibt es eine Einführungsphase mit mehreren Dosen in kurzen Abständen, gefolgt von einer Erhaltungsphase, in der die Behandlung in grösseren Abständen fortgesetzt wird. Die genauen Intervalle werden vom Arzt oder der Ärztin festgelegt.
Wie lange dauert es, bis Tofersen wirkt?
Die Wirkung von Tofersen kann je nach Patientin oder Patient unterschiedlich sein. In Studien wurde beobachtet, dass es mehrere Monate dauern kann, bis eine Verringerung des SOD1-Proteins und ein langsameres Fortschreiten der Krankheit erkennbar sind.
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Krankheitsbilder
Diese Behandlungsmethode kann bei folgenden Krankheitsbildern in Betracht gezogen werden.